Un ni?o de 10 se ha curado de una leucemia. Esa deber¨ªa ser la noticia que estuviera en boca de todos. Pero la historia que rodea este caso merece tambi¨¦n ser contada, ya que es el primer paciente pedi¨¢trico que se cura con una terapia financiada enteramente por el Sistema de Salud de Espa?a.

Ha sido en el Hospital Sant Joan de D¨¦u de Esplugues de Llobregat (Barcelona) quien ha tratado con ¨¦xito al primer paciente pedi¨¢trico con leucemia linfobl¨¢stica aguda que ha recibido la terapia gen¨¦tica CAR-T 19 por primera vez bajo la cobertura total del Sistema Nacional de Salud en Espa?a, se aprob¨® esta medida el pasado agosto, y ha tenido un coste de unos 320.000 euros.

As¨ª es la terapia gen¨¦tica CAR-T 19

La jefa de la Unidad de Linfomas Susanna Rives, ha explicado que esta nueva terapia, desarrollada por Novartis, consiste en una extracci¨®n y posterior transfusi¨®n de sangre en la que se modifican los linfocitos T para que destruyan el ant¨ªgeno tumoral CD19.

Es una terapia muy novedosa y todo un hito, porque si bien hace tiempo que se trabaja con inmunoterapias contra el c¨¢ncer, se ha logrado que el linfocito T "reconozca a la c¨¦lula tumoral manipul¨¢ndolo en el laboratorio", afirmaba.

"Manipulamos gen¨¦ticamente el linfocito, le cambiamos la informaci¨®n gen¨¦tica y le hacemos un receptor a medida contra esa mol¨¦cula, haciendo que la reconozca y la destruya", ha detallado Rives, explicando que es una terapia poco agresiva para el paciente, al que se le extrae la sangre, se le personaliza la composici¨®n y se le devuelve con una transfusi¨®n.

Un tratamiento de ¨¦xito

El hospital suministr¨® en el a?o 2016 este tratamiento a 16 pacientes en el marco del ensayo cl¨ªnico mundial del CAR-T 19 promovido por la farmac¨¦utica para demostrar su seguridad y efectividad; m¨¢s del 80% de los ni?os que recibieron la terapia y que no hab¨ªan respondido al tratamiento convencional respondieron el CAR-T 19, y el 62% contin¨²an sin rastro de la enfermedad a los dos a?os.

"Los resultados son espectaculares", ha dicho Rives. Ahora se usa el medicamento en pacientes con la enfermedad muy avanzada, pero puede que en el futuro ser¨ªa todav¨ªa m¨¢s importante si se consigue extender a tumores s¨®lidos, no solo l¨ªquidos como la leucemia.

Hacia un tratamiento global

Se est¨¢ investigando tambi¨¦n el desarrollo de un CAR-T universal, que har¨ªa que no haya que esperar a que cada paciente fabrique su propio CAR-T, porque en ocasiones los pacientes tienen la enfermedad muy avanzada y no tienen tiempo de fabricar su propio CAR-T.

El CAR-T se obtiene del propio paciente y un CAR-T universal ser¨ªa "un paso m¨¢s all¨¢ en la modificaci¨®n gen¨¦tica", ya que en ¨¦ste se edita el ADN y se corta el trozo del linfocito T de un donante, que se elimina para que las c¨¦lulas del paciente no lo reconozcan como extra?o; despu¨¦s se incorpora un receptor espec¨ªfico contra el tumor.

Los casos en Espa?a

Esta enfermedad afecta en Espa?a a entre unos 10 y 15 ni?os al a?o, y en total en Espa?a hay ocho centros acreditados para la administraci¨®n de este tratamiento --tres de ellos en pacientes pedi¨¢tricos