Una terapia revolucionaria remite el c¨¢ncer incurable de una ni?a de 13 a?os
Hace 6 meses, tras fracasar todos los tratamientos para la leucemia linfobl¨¢stica aguda de c¨¦lulas T, Alyssa se convirti¨® en la primera persona en el mundo en recibir terapia celular editada como parte de un ensayo cl¨ªnico.
Alissa, una ni?a de 13 a?os est¨¢ con un c¨¢ncer en remisi¨®n despu¨¦s de convertirse en la primera paciente del mundo en recibir una terapia g¨¦nica innovadora para una leucemia previamente incurable que padec¨ªa.
Alissa se hab¨ªa sometido a todas las terapias convencionales y no ten¨ªa otras opciones de tratamiento disponibles. Se inscribi¨® en un ensayo cl¨ªnico en el Hospital Great Ormond Street (Londres, Reino Unido) utilizando una nueva tecnolog¨ªa de edici¨®n de genes que permiti¨® a los m¨¦dicos usar c¨¦lulas sanas alteradas para cazar y matar las c¨¦lulas T cancerosas sin atacarse entre s¨ª.
Seis meses despu¨¦s, Alissa no tiene c¨¢ncer
Seis meses despu¨¦s de iniciado el tratamiento, se ha logrado remitir la enfermedad, que ahora es indetectable en el organismo de Alyssa, aunque la ni?a continuar¨¢ bajo evaluaci¨®n m¨¦dica por si el c¨¢ncer regresara.
Alyssa, en plena adolescencia, vive en la ciudad de Leicester, fue diagnosticada con leucemia linfobl¨¢stica aguda en mayo de 2021.
6 months ago, after all other treatments for T-cell acute lymphoblastic leukaemia had failed, Alyssa became the first person in the world to receive base-edited cell therapy as part of a clinical trial at GOSH & @UCLchildhealth. Meet Alyssa & the research team behind the trial ? pic.twitter.com/YwCQfnCJux
— Great Ormond Street Hospital for Children (@GreatOrmondSt) December 11, 2022
Tecnolog¨ªa con seis a?os de creaci¨®n
La remisi¨®n del c¨¢ncer de Alyssa hubiera sido impensable hace un par de a?os y fue posible gracias a los avances en el campo de la gen¨¦tica que se han logrado ¨²ltimamente. El equipo del hospital del Great Ormond Street utiliz¨® una tecnolog¨ªa conocida como ¡°edici¨®n de bases¡±, que fue inventada hace apenas seis a?os.
Las bases nitrogenadas o nucle¨®tidos son el lenguaje de la vida. Los cuatro tipos de bases (adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T)) son los llamados ¡®ladrillos¡¯ con los que se construye nuestro c¨®digo gen¨¦tico.
As¨ª como las letras conforman palabras que tienen un significado, los miles de millones de bases que hay en nuestro ADN construyen el manual de instrucciones de nuestro cuerpo.
Lo que la edici¨®n de base permite hacer a los cient¨ªficos es enfocarse en una parte precisa de este c¨®digo gen¨¦tico, alterar la estructura molecular de una sola base, convirti¨¦ndola en otra distinta y cambiando de ese modo las instrucciones gen¨¦ticas. Y ha funcionado.
Ha recibido tambi¨¦n dos transplantes de m¨¦dula ¨®sea. Ha pasado 16 semanas en el hospital, en extrema vigilancia, sin ver a su hermano que est¨¦ en edad escolar para evitar infecciones.
El futuro de la tecnolog¨ªa
Robert Chiesa, doctor del departamento de trasplante de m¨¦dula ¨®sea del Hospital Great Ormond Street, tiene claro los beneficios. ¡°Es extremadamente emocionante. Obviamente, este es un nuevo campo en la medicina y es fascinante que podamos redirigir el sistema inmunitario para combatir el c¨¢ncer¡±, le dijo a la BBC.
La tecnolog¨ªa s¨®lo ara?a la superficie de lo que podr¨ªa lograr la edici¨®n de bases. De hecho, ya hay ensayos de edici¨®n de bases en curso en anemia de c¨¦lulas falciformes, as¨ª como el colesterol alto que se presenta en muchas familias.
