EEUU aprueba el primer tratamiento de edici¨®n gen¨¦tica CRISPR: en qu¨¦ consiste

La aprobaci¨®n de Casgevy por parte de la Administraci¨®n de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) marca un hito trascendental en el campo de la medicina, al ser el primer tratamiento basado en la tecnolog¨ªa CRISPR destinado a abordar la anemia de c¨¦lulas falciformes en pacientes mayores de 12 a?os.

Desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, este tratamiento ofrece una nueva esperanza para los afectados por esta enfermedad gen¨¦tica que provoca deformaciones en los gl¨®bulos rojos y episodios dolorosos. La anemia de c¨¦lulas falciformes, un trastorno hereditario, afecta a millones de personas en todo el mundo y presenta dificultades en t¨¦rminos de calidad de vida y esperanza de vida.

Casgevy implica un proceso complejo que incluye la extracci¨®n de c¨¦lulas madre sangu¨ªneas, la modificaci¨®n gen¨¦tica mediante la tecnolog¨ªa CRISPR para corregir la mutaci¨®n responsable, y la posterior reintroducci¨®n de las c¨¦lulas modificadas en el paciente. El problema -a priori- es que ser¨¢ una terapia costosa, lo que plantea inseguridad a la hora de su accesibilidad.

Otra terapia en marcha

Adem¨¢s de Casgevy, la FDA tambi¨¦n ha dado luz verde a Lyfgenia, otra terapia g¨¦nica celular convencional, ampliando as¨ª las opciones de tratamiento para enfermedades gen¨¦ticas. Sin embargo, a pesar de estos avances prometedores, surge la preocupaci¨®n sobre la accesibilidad y los costos asociados con estas terapias avanzadas.

La aprobaci¨®n de estas terapias g¨¦nicas celulares subraya la revolucionaria capacidad de la edici¨®n gen¨¦tica para abordar enfermedades complejas. La comunidad cient¨ªfica y los responsables de la toma de decisiones enfrentan el desaf¨ªo de equilibrar los avances cient¨ªficos con el equilibrio al acceso a estos tratamientos transformadores.