Sanidad negocia la compra de Libmeldy, el medicamento m¨¢s caro del mundo

Zolgensma, un medicamento de Novartis para la atrofia muscular espinal, era hasta hace poco el m¨¢s caro del mundo. Sin embargo, ha sido superado por otro y el Ministerio de Sanidad negocia con la farmac¨¦utica Orchard Therapeutics para su financiaci¨®n p¨²blica. Se llama Libmeldy, cuenta con una ¨²nica dosis y est¨¢ indicado para el tratamiento de la leucodistrofia metacrom¨¢tica, una enfermedad gen¨¦tica rara que detiene el desarrollo de los ni?os, generalmente antes de llegar a los tres a?os.

Su precio de salida es de 2,47 millones de euros, dejando atr¨¢s los 1,95 millones que cuesta el f¨¢rmaco de Novartis. La buena efectividad que ha mostrado, junto con el elevad¨ªsimo precio marcado por la compa?¨ªa brit¨¢nica, vuelven a abrir el debate sobre la escalada en el coste de los medicamentos innovadores. ¡°Llevan a una situaci¨®n en la que lo ¨¦ticamente aceptable y lo econ¨®micamente sostenible chocan. Y esto es algo muy complejo de gestionar. Si hay un tratamiento disponible que puede salvar vidas, hay que ofrecerlo¡±, explica a El Pa¨ªs Juan Oliva, profesor de Econom¨ªa de la Salud en la Universidad de Castilla-La Mancha.

Entre tres y cinco ni?os nacen anualmente en Espa?a con leucodistrofia metacrom¨¢tica, una enfermedad mortal, puesto que destruye las conexiones neuronales. Por su parte, la incidencia a nivel europeo es de 1,1 casos por cada 100.000 nacimientos. ¡°Se produce por mutaciones en el gen de la arisulfatasa A (ARSA) que da?an a la mielina, que es lo que recubre las conexiones neuronales. Son ni?os que tienen un buen desarrollo inicial, pero que un d¨ªa empiezan a perder todas sus funciones de forma irreversible¡±, apunta Mireia del Toro, jefa de la unidad de enfermedades metab¨®licas del Hospital Vall d¡¯Hebron.

S¨ªntomas

Entre los s¨ªntomas m¨¢s frecuentes de de esta extra?a enfermedad que afecta a un reducido n¨²mero de personas se encuentran las alteraciones en el tono muscular, problemas para caminar, cambios en la personalidad y ca¨ªda de la funci¨®n intelectual. El tratamiento funciona como un autotransplante de c¨¦lulas de m¨¦dula ¨®sea, para que sean capaces de producir la enzima que produce la mielina tras ser modificadas en un laboratorio.

¡°Un paso adelante¡±, asegura del Toro, pues los resultados en ensayos cl¨ªnicos han mostrado que puede curar con un alto perfil de seguridad ¡°a ni?os que hasta ahora no ten¨ªan ninguna alternativa terap¨¦utica¡±. Cerca del 60% de los afectados comienzan los s¨ªntomas entre los seis y los treinta meses de vida, en la conocida ¡°forma infantil tard¨ªa¡±, que tiene una mortalidad del 75% a los cinco a?os y del 100% a los diez.

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) indica que este medicamento se administra a ni?os con las formas infantil tard¨ªa o juvenil temprana de la enfermedad que a¨²n no han desarrollado ning¨²n s¨ªntoma y ni?os que padecen LDM juvenil que presentan s¨ªntomas iniciales pero a¨²n pueden andar de forma independiente y que no hayan desarrollado a¨²n deterioro mental.

Disputa por el precio

La Comisi¨®n Europea autoriz¨® la comercializaci¨®n de Libmeldy hace m¨¢s de un a?o, pero no ha sido hasta los ¨²ltimos meses cuando algunos pa¨ªses lo han empezado a financiar en sus sistemas sanitarios. En Estados Unidos, por ejemplo, no est¨¢ todav¨ªa aprobado. El problema principal ha sido el alto precio solicitado por Orchard Therapeutics. En julio de 2021, Reino Unido rechaz¨® sus altas pretensiones, entre 2,5 y 3 millones de euros.

Alegaba entonces que su precio era muy elevado y su eficacia no estaba demostrada a largo plazo. Sin embargo, despu¨¦s de posteriores negociaciones, en febrero alcanzaron un acuerdo con la farmac¨¦utica. Un acuerdo que repiti¨® con otros pa¨ªses de Europa, como Alemania e Italia en el mes de mayo. En la misma, se a?ad¨ªa una referencia a Espa?a, aseguran que preve¨ªa acreditar alg¨²n hospital para administrar su tratamiento.